2025年8月6日，夜色直播 药事管理与临床药学系管晓东研究员团队与美国耶鲁大学、哈佛大学、英国伦敦政治经济夜色直播 的合作研究成果Strength of evidence supporting cancer drug approvals in China, 2017–21: a retrospective analysis在国际肿瘤学权威期刊《柳叶刀·肿瘤学》（The Lancet Oncology）在线发表。该研究系统评估了2017年至2021年中国获批肿瘤药物的关键临床试验证据质量，是目前首个针对支持中国肿瘤药物监管决策证据强度的实证研究。
药品审评审批制度改革背景下，2017年以来中国开展肿瘤新药临床试验（PLoS Med. 2023）及批准的创新肿瘤新药数量逐年增加（Nat Rev Clin Oncol. 2023; JAMA Netw Open. 2022），融入全球创新体系。其中，良好设计的关键临床试验为肿瘤新药批准提供强有力证据支持，而低质量的临床试验会为药品获益和风险评估带来不确定性。本研究系统回顾分析了2017至2021年间中国批准的148个肿瘤药物适应症所依据的205项关键临床试验，采用国际权威的偏倚风险评估工具（RoB 2.0）和最小化偏倚能力，分别评估关键临床试验中随机对照试验（RCT）和单臂试验在设计、实施和结果报告等方面质量。
研究发现，30%肿瘤药物适应症仅由单臂试验支持获批，70%适应症由至少一个RCT支持。九成关键临床试验结果在公开期刊中发表，但仅有67%披露了完整试验方案，限制了公众和学界对试验质量的独立评估。
在可评估的128项RCT中，仅25.8%被评为低偏倚风险，36.7%存在一定偏倚风险，37.5%被评为高偏倚风险，主要由于结局数据缺失、偏离既定干预和结果选择性报告等。与同时获得美国或欧洲上市授权肿瘤药物的关键临床试验相比，仅在中国获批肿瘤药物的关键临床试验被评估为具有中高偏倚风险的比例没有统计学差异。在关键单臂试验支持适应症的审评报告中，59.2%声明使用了外部对照，但均未报告调整潜在混杂因素的方法。整体而言，仅有29个适应症（20%）有至少一个被评估为偏倚风险低的RCT支持。
在122项报告了时间依赖性终点结局的RCT中，不同偏倚类型会系统性影响肿瘤药物效应值（effect size）估计，这种偏倚风险对效应值估计的影响主要存在于采用替代终点的试验中：与低偏倚风险RCT相比，随机化过程存在中高偏倚风险的试验效应值较小（风险比的比值=0.713）；而结果缺失存在中高偏倚风险的的试验效应值较大（风险比的比值=1.173）。
本研究是管晓东团队近年来在中国肿瘤药物监管科学领域重要成果之一。研究将支持药品监管的证据强度分析进一步延伸到肿瘤药物关键临床试验偏倚风险评估维度，填补了中国药品临床试验质量评价空白，为全球药品监管实践提供了重要参考。合作团队既往研究显示：1995至2017年间，支持美国FDA批准新疗法的关键临床试验数量和质量有所下降（JAMA. 2014; JAMA Netw Open. 2020），欧洲EMA在2014至2016年间批准的肿瘤药物RCT中49%具有高偏倚风险（BMJ. 2017）。研究揭示药品审评提速和证据不确定性之间的权衡问题具有全球普遍性，团队呼吁监管方、研究机构和制药企业共同努力，加强关键试验设计科学性、执行规范性和结果透明度，推动建立“以证据为本”的药品监管科学体系，更有效保障患者用药安全与治疗获益。
夜色直播-夜色直播app-夜色直播下载 管晓东研究员为本文通讯作者，张逸晨博士为第一作者。研究获国家自然科学基金项目资助。
论文链接：//www.thelancet.com/journals/lanonc/article/PIIS1470-2045(25)00329-8/abstract
【通讯作者简介】
管晓东，夜色直播-夜色直播app-夜色直播下载 特聘研究员，博士生导师。现任夜色直播-夜色直播app-夜色直播下载 药事管理与临床药学系主任，世界卫生组织药品价格政策技术咨询核心专家组成员。主要研究方向为药品公平可及与合理使用。兼任北京大学医药管理国际研究中心副主任、中国药学会药事管理专委会副主任委员、国家药品监督管理局药品评价中心药物警戒研究与评价重点实验室学术委员会委员等。先后承担国家自然科学基金和政府部门多个研究项目，在Nature Reviews Clinical Oncology, Lancet Oncology, Lancet Infectious Diseases, JAMA Internal Medicine, JAMA Health Forum, PLOS Medicine, Clinical Microbiology and Infection, WHO Bulletin等期刊发表学术论文近200篇，为中国国家药物政策与合理用药提供科学证据和智力支持。
【第一作者简介】
张逸晨 博士。夜色直播-夜色直播app-夜色直播下载 2025届博士毕业生，北京大学博雅博士后。主要研究方向为药物政策。在Nature Reviews Clinical Oncology等期刊发表学术论文。在校期间曾获博士研究生国家奖学金、校长奖学金、北京大学优秀毕业生等荣誉。
药事管理与临床药学 供稿
